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Bio Products Laboratory erhält europäische Zulassung für Coagadex® ▼ (Humaner Gerinnungsfaktor X)

30.03.2016 | 14:41

Bio Products Laboratory, Limited (BPL) gab heute bekannt, dass die Europäische Arzenimittelagentur die Marktzulassung für Coagadex erteilt hat. Coagadex ist für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungsepisoden und für die Behandlung im perioperativen Umfeld bei Patienten mit einem erblichen Faktor-X-Mangel indiziert. Coagadex ist die erste und einzige Therapie, die speziell für diese seltene Blutgerinnungsstörung in Europa zugelassen ist. 1

Faktor-X-Mangel ist eine seltene, schwere Erkrankung, die durch einen Mangel am Faktor-X-Protein im Blut verursacht wird. Dieses Protein spielt eine wesentliche Rolle bei der Blutgerinnung (Koagulation), die Blutungen stillt. Bei Menschen mit Faktor-X-Mangel besteht ein erhöhtes Blutungsrisiko bzw. Blutungen sind stärker und halten länger an. Bei schwer davon betroffenen Patienten, gewöhnlich Kindern, besteht eine erhöhte Gefahr von unter Umständen lebensbedrohlichen Blutungen im Gehirn, in den Lungen oder im Magen-Darm-Trakt. 2

Der erbliche Faktor-X-Mangel ist sehr selten. In Europa sind rund 700 Patienten davon betroffen. 2

Prof. Flora Peyvandi, Direktorin des Angelo Bianchi Bonomi-Zentrums für Hämophilie und Thrombologie, Professorin der Inneren Medizin - IRCCS Maggiore Klinikum der Universität Mailand, sagte dazu: „Bis jetzt haben wir den Faktor-X-Mangel in erster Linie mit Infusionen von Blutplasma oder einem Gerinnungsfaktorkonzentrat behandelt. Wir wollten jedoch eine spezifische Faktor-X-Therapie, um diese anfälligen Patienten besser behandeln zu können. Darum ist die heute erfolgte Zulassung von Coagadex in der EU ein bedeutsamer Fortschritt für die Patienten.“ Dr. Steve Austin, Director, Haemophilia Centre of St George’s University Hospitals NHS Foundation Trust, London, äußerte sich wie folgt: „Da ich am klinischen Entwicklungsprogramm von Coagadex mitgewirkt habe, freue ich mich sehr, dass diese Therapie nun zugelassen worden ist. Für Patienten mit dieser seltenen Blutgerinnungsstörung steht nun erstmals eine spezifische Therapie zur Verfügung, die sich in klinischen Studien als sicher und wirksam erwiesen hat.“ Die Zulassung für Coagadex beruhte auf den Daten aus zwei offenen, multizentrischen, prospektiven Studien. 3,4

An der ersten Studie nahmen Patienten mit mittelschwerem bis schwerem erblichem Faktor-X-Mangel teil, die nach Bedarf für spontane oder traumabedingte Blutungsepisoden behandelt wurden. 3

Die primären Wirksamkeitsendpunkte waren pharmakokinetische Messwerte, darunter Besserungsrate und Halbwertzeit. Zu den sekundären Endpunkten gehörten die Wirksamkeitsbewertung insgesamt und die Anzahl der zur Behandlung einer Blutung notwendigen Infusionen. 3

Die Kriterien für den Behandlungserfolg wurden in der Studie erfüllt, und die pharmakokinetischen Parameter entsprachen den früher veröffentlichten Daten. 3

Die mittlere in-vivo Gesamtbesserungsrate belief sich auf 2,0 IU/dl je IU/kg und die Halbwertzeit lag bei etwa 30 Stunden. 3

Im Studienverlauf traten 187 auswertbare Blutungen auf und die Therapie wurde von den Patienten in 170 Fällen (91 %) als „ausgezeichnet“, in 14 Fällen (7,5 %) als „gut“ und in 2 Fällen (1,1 %) als „mangelhaft“ bewertet. 3

Darüber hinaus konnte die Mehrzahl der Blutungsfälle (155/187 bzw. 82,9 %) mit nur einer Infusion Coagadex wirksam behandelt werden. 3

Zwei Probanden berichteten sechs unerwünschte Reaktionen, die als möglicherweise im Zusammenhang mit dem Arzneimittel stehend bewertet wurden: zwei Fälle von Müdigkeit bei einem Patienten, zwei Fälle von Infusionsstellenerythem bei einem Patienten und je ein Fall von Schmerzen an der Infusionsstelle bzw. im Rücken bei diesen beiden Patienten. 3

Es traten keine sonstigen mit dem Arzneimittel im Zusammenhang stehenden unerwünschten Ereignisse auf, keine schwerwiegenden arzneimittelbezogenen unerwünschten Reaktionen, und die Studienteilnahme wurde von keinem Patienten aufgrund unerwünschter Reaktionen abgebrochen. 3

In der zweiten Studie wurden Daten von zwei Patienten aus der Chirurgie erfasst, denen Coagadex im perioperativen Umfeld verabreicht wurde. 4

Chirurgiebezogene Daten von drei Probanden der ersten Studie wurden hinzugefügt, so dass Daten von fünf Patienten vorlagen, die sich insgesamt sieben chirurgischen Eingriffen unterzogen. 4

Nach allen chirurgischen Eingriffen wurde Coagadex vom Studienleiter als ausgezeichnetes Mittel zur Eindämmung des Blutverlustes während und nach der Operation bewertet. 4

Bei allen Patienten, die sich einem bedeutenden chirurgischen Eingriff unterzogen, lag eine Diagnose eines leichten Faktor-X-Mangels vor (d. h. ein Faktor-X-Wert zwischen >5 IU/dl und <20 IU/dl). 4

Ein Patient mit mittelschwerem und zwei Patienten mit schwerem Faktor-X-Mangel unterzogen sich geringfügigen Eingriffen. 4

Kein Patient mit mittelschwerer oder schwerer Erkrankung unterzog sich einem schweren Eingriff. 4

Bei den Chirurgiepatienten in der zweiten Studie wurden keine behandlungsbezogenen unerwünschten Ereignisse berichtet. 4

In beiden Studien zusammen waren die häufigsten unerwünschten Reaktionen Erythem an der Infusionsstelle, Schmerzen an der Infusionsstelle, Müdigkeit und Rückenschmerzen. 3,4

John Perkins, CEO von BPL, kommentierte: „BPL hat über 60 Jahre Erfahrung bei der Herstellung von Plasmaprodukten und wir sind stolz auf das, was wir bisher geleistet haben. Coagadex ist das erste Arzneimittel seiner Art für diese seltene Gerinnungsstörung. Diese Leistung veranschaulicht unser Engagement für die Patienten in Bereichen mit dem größten ungedeckten Bedarf.“ ENDE Über Bio Products Laboratory Limited Bio Products Laboratory, Limited. (BPL) ist ein führender Hersteller von aus Plasma gewonnenen Proteintherapien mit globalem Hauptsitz in Elstree (England) und dem US-Hauptsitz in Durham (North Carolina), der seine Produkte in mehr als 45 Länder weltweit exportiert. Das Unternehmen verfügt über mehr als 60 Jahre Erfahrung bei der Entwicklung und Herstellung von aus Plasma gewonnenen Therapien. Es wurde 1950 als Teil des Lister Institutes gegründet und vermarktet heute ein breit gefächertes Sortiment von Produkten, darunter Gerinnungsfaktoren, menschliche Immunoglobuline und Albumin. BPL engagiert sich für stetige Investitionen in Forschung und Entwicklung, um seine Position als zuverlässiger Anbieter hochwertiger Produkte für Patienten und Gesundheitsberater weltweit zu behaupten. Hinweis an die Redaktion

Über Coagadex Coagadex wird aus menschlichem Blutplasma gewonnen und dient als Ersatz des natürlichen Gerinnungsfaktors X bei Patienten mit erblichem Faktor-X-Mangel. In der EU ist Coagadex für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungsepisoden und im perioperativen Umfeld bei Patienten mit erblichem Faktor-X-Mangel indiziert. Das Arzeimittel erhielt die Erstzulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) im Oktober 2015. Eine pädiatrische Studie zu Coagadex ist noch nicht abgeschlossen. Kurzfassung der Verschreibungsinformationen Bitte beachten Sie vor dem Verschreiben dieses Mittels die Zusammenfassung der Produkteigenschaften (SmPC). Darreichungsform: Pulver und Lösungsmittel für eine Injektionslösung, Darreichungsformen von 250 IU und 500 IU laut Packungsaufschrift. Ca. 100 IU/ml Humaner Gerinnungsfaktor X nach der Rekonstitution mit 2,5 ml (250 IU) bzw. 5 ml (500 IU) sterilem Wasser für Injektionen. Therapeutische Indikationen: Behandlung und Prophylaxe von Blutungsepisoden und im perioperativen Umfeld bei Patienten mit erblichem Faktor-X-Mangel. Dosierung und Verabreichung: Nur zur intravenösen Verabreichung. Erforderliche Dosis (IU) = Körpergewicht (kg) x gewünschter Anstieg des Faktor-X-Wertes (IU/dl bzw. % des Normalwerts) x 0,5. Behandlung von Blutungsepisoden: 25 IU/kg beim Auftreten der Blutung oder kurz vor dem erwarteten Beginn der Monatsblutung. Alle 24 Stunden wiederholen, bis die Blutung aufhört. Prophylaxe: 25 IU/kg vor einer geplanten sportlichen Betätigung, Zahnarztterminen und als sekundäre Prophylaxe einer wiederholten Blutung. Nach Bedarf wiederholen. Für längerfristige Prophylaxe liegen begrenzte Daten vor, aber es wurden 24,6 bis 28 IU/kg einmal wöchentlich oder 25 IU alle zwei Wochen verabreicht. Perioperatives Management: Vor dem Eingriff: Faktor-X-Werte im Plasma auf 70-90 IU/dl anheben. Die sorgsame Therapiedosierung und Kontrolle im Verlauf ist bei schweren chirurgischen Eingriffen zu empfehlen. Nach dem Eingriff: Plasmafaktor-X-Werte auf mindestens 50 IU/dl halten, bis kein eingriffsbezogenes Blutungsrisiko mehr besteht. Nach der Infusion sind die Faktor-X-Werte im Plasma vor und nach dem chirurgischen Eingriff zu überwachen, um sicherzustellen, dass hämostatische Werte vorliegen und aufrechterhalten bleiben; die mittlere Halbwertzeit liegt bei 30,3 Stunden. Verabreichung: Nach der Rekonstitution intravenös mit einer empfohlenen Infusionsrate von 10 ml/Minute, jedoch nicht mehr als 20 ml/Minute verabreichen. Gegenanzeigen: Überempfindlichkeit gegen den aktiven Wirkstoff oder einen der Hilfsstoffe. Besondere Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen: Bei anderen Hämophilien wurden in seltenen Fällen Überempfindlichkeitsreaktionen beobachtet, und diese sind möglich. Zu frühen Anzeichen gehören Angioödem, Entzündung an der Infusionsstelle, Schüttelfrost, Husten, Schwindel, Fieber, Hitzewallungen, allgemeine Urtikaria, Kopfschmerzen, Nesselsucht, Hypotonie, Lethargie, Muskel- und Knochenschmerzen, Übelkeit, Pruritus, Hautausschläge, Ruhelosigkeit, Tachykardie, Engegefühl in der Brust, Kribbeln, Erbrechen und Keuchen. Bei der Verabreichung von aus menschlichem Plasma gewonnenen Produkten lässt sich das Risiko der Übertragung von bekannten oder unbekannten Infektionserregern nicht vollkommen ausschließen. Patienten mit Faktor-X-Mangel können neutralisierende Antikörper (Inhibitoren) gegen Faktor X entwickeln. Patienten sind durch klinische Beobachtung und Labortests auf die Entwicklung von Inhibitoren zu überwachen. Es sollte nicht mehr als 60 IU/kg täglich verabreicht werden. Coagadex enthält bis zu 0,4 mmol/ml (9,2 mg/ml) Natrium, was bei Patienten auf salzarmer Diät zu berücksichtigen ist. Unerwünschte Wirkungen: Häufig: Rückenschmerzen, Erythem an der Infusionsstelle, Schmerzen an der Infusionsstelle, Müdigkeit. Unbekannter Häufigkeit: Es liegen keine Post-Marketing-Daten vor. Überdosis: In den klinischen Studien wurde ein Fall einer unbeabsichtigen Überdosis berichtet. Einem Patienten wurde etwa 80 IU/kg Coagadex zur Behandlung einer Blutung verabreicht. In Verbindung mit dieser Überdosis wurden keine unerwünschten Reaktionen berichtet. Im Falle einer Überdosis besteht jedoch die Gefahr einer Thromboembolie. Pharmazeutische Vorsichtsmaßnahmen: Haltbarkeit bei höchstens 30 o

C: 3 Jahre. Nicht tiefgefrieren. Kategorie: POM Packungsgrößen: Fläschchen mit 250 IU und 500 IU, laut Packungsaufschrift. Nummer und Inhaber der Marktzulassung: 250 IU EU/1/16/1087/001, 500 IU EU/1/16/1087/002. BPL, Bio Products Laboratory Limited, Dagger Lane, Elstree, Herts, WD6 3BX. Großbritannien Stand: März 2016 Unerwünschte Reaktionen sollten bitte gemeldet werden. Meldeformulare und diesbezügliche Informationen erhalten Sie unter www.mhra.gov.uk/yellowcard Unerwünschte Reaktionen sollten bitte auch dem BPL Medical Department gemeldet werden: Rufnummer 020 8957 2255 oder per E-Mail an adr@bpl.co.uk ▼ Dieses Arzneimittelprodukt unterliegt zusätzlicher Beobachtung. Diese ermöglicht die rasche Identifizierung neuer Sicherheitsinformationen. Gesundheitsberater werden gebeten, jegliche vermutete unerwünschte Reaktionen zu melden. Quellen 1

Coagadex (Humaner Gerinnungsfaktor X) Zusammenfassung der Produkteigenschaften. 2016 2

PK Gupta, Col H Kumar, S Kumar. Hereditary Factor X (Stuart-Prower Factor) Deficiency. MJAFI, Vol. 64, Nr. 3, 2008. http://medind.nic.in/maa/t08/i3/maat08i3p286.pdf [Letzter Zugriff im Januar 2016] 3

BPL-TEN01-0414, NCT00930176 4

BPL-TEN03-0514, NCT01086852 UK/CF/0316/0003 - März 2016 Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.     

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